由日本制藥巨頭武田（Takeda）開發的一款口服抗癌藥Ninlaro（ixazomib）近日喜獲FDA批準，聯合Revlimid（lenalidomide，來那度胺）及地塞米松（dexamethasone），用于既往已接受過至少一種治療方案的多發性骨髓瘤（MM）患者。此前FDA已授予ixazomib優先審查資格和孤兒藥地位。

Ninlaro是一種蛋白酶體抑制劑，能夠阻斷多發性骨髓瘤細胞的酶，進而阻礙其生長及生存的能力。Ninlaro是FDA批準的首個口服蛋白酶體抑制劑。Ninlaro的獲批，是基于一項隨機雙盲臨床研究，該研究涉及722例復發性多發性骨髓瘤患者，數據顯示，與安慰劑+來那度胺+地塞米松聯合治療組相比，Ninlaro+來那度胺+地塞米松聯合治療組無進展生存期（PFS：20.6個月 vs 14.7個月）顯著延長。

Ninlaro也標志著FDA在本年度批準的第三個多發性骨髓瘤創新藥物：

——諾華Farydak：今年2月，FDA批準諾華抗癌藥Farydak（panobinostat）聯合Velcade（bortezomib，硼替佐米）和地塞米松（dexamethasone）用于既往接受至少2種治療方案（包括Velcade和一種免疫調節（IMiD）藥物）治療失敗的多發性骨髓瘤（MM）患者。Farydak（panobinostat）是一種新型、廣譜組蛋白脫乙酰酶（HDAC）抑制劑，具有一種新的作用機制，通過阻斷組蛋白脫乙酰酶（HDAC）發揮作用，該藥能夠對癌細胞施以嚴重的應激直至其死亡，而健康細胞則不受影響。Faryda是FDA批準治療多發性骨髓瘤（MM）的首個組蛋白脫乙酰酶（HDAC）抑制劑，該藥的表觀遺傳學活性，可能有助于恢復多發性骨髓瘤細胞的功能。

——強生Darzalex：11月初，FDA加速批準強生單抗藥物Darzalex（daratumumab），用于接受過至少三線治療的多發性骨髓瘤（MM）患者。Darzalex是FDA批準治療多發性骨髓瘤（MM）的首個單克隆抗體藥物。daratumumab是一種人源化抗CD38單克隆抗體，具有廣譜殺傷活性，靶向結合多發性骨髓瘤細胞表面高度表達的跨膜胞外酶CD38分子，可通過多種機制誘導腫瘤細胞的快速死亡。

關于多發性骨髓瘤：

多發性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一種漿細胞癌，見于骨髓。多發性骨髓瘤中，一組漿細胞（或骨髓瘤細胞）轉化為癌細胞并增生，使漿細胞的數目高于正常水平。由于漿細胞在體內廣泛游走，有可能累及體內多數骨骼，可能導致壓縮性骨折、骨溶解性病灶和相關疼痛。多發性骨髓瘤可導致若干嚴重健康問題，累及骨骼、免疫系統、腎臟和個體的紅細胞計數，部分較常見癥狀包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是貧血的癥狀。多發性骨髓瘤屬罕見癌癥，每年新發病例在美國約為20，000人、全球約為114，000人。

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